สเต็มเซลล์ที่ดัดแปลงพันธุกรรมของผู้ป่วย

ผู้ป่วยสามารถดีขึ้นได้ด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกเหล่านี้ แต่ต้องมีการหาผู้บริจาคที่จับคู่และแม้จะมีการแข่งขันก็มีความเสี่ยง ผู้ป่วยจะต้องใช้ยาต่อต้านการปฏิเสธเป็นเวลาหกถึง 12 เดือนเพื่อให้ร่างกายของพวกเขาไม่โจมตีไขกระดูกต่างประเทศการถอดเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดออกจากผู้ป่วยและดัดแปลงเซลล์ในห้องปฏิบัติการเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม

จากนั้นสเต็มเซลล์ที่ดัดแปลงพันธุกรรมของผู้ป่วยซึ่งตอนนี้มีสุขภาพดีและสามารถผลิตเซลล์เม็ดเลือดขาวที่สามารถทำให้การระเบิดของสารเคมีในระบบภูมิคุ้มกันถูกย้ายกลับเข้าไปในร่างกายของพวกเขาเอง ในขณะที่วิธีการนี้เป็นวิธีใหม่ใน X-CGD ก่อนหน้านี้ Kohn ได้บุกเบิกการรักษาด้วยสเต็มเซลล์จากยีนที่คล้ายกันเพื่อรักษารูปแบบของการขาดภูมิคุ้มกันอย่างรุนแรงในทารกมากกว่า 50 คน